三庚酸酯或可化疗1型转运体缺陷综合征

脊髓代谢紊乱的机制与病征复杂，由于许多问题无论如何未知，所以用药比较困难。正最常情况下，是脊髓能量代谢的主要原料。1型转运体原因囊肿（G1D）由于SLC2A1蛋白质的基因，再次导致脊髓内积聚减小。

G1D最常表现为发作头痛与脊髓电图棘波。除此以外的是，在G1D小鼠模型中，G1D一第三部极为重要神经功能原因，最常独立于血脊髓屏障相关的GLUT1转运体精神上，而增加脊髓组织内ppm可以加重病征。编者指出这些发现或许与全人类G1D疾病相关，因此可以力图发展加强脊髓流往或共享有效替代残基的用药分析方法。

目前用做G1D的发作菜肴疗法，仅能加重2/3病患的运动精神上或发作头痛，而且并非普遍耐受。有实证显示，与生酮菜肴用药方式相反的，如三庚酸亚胺等营养物质有或许通过回补反应，必要TCA（三羧酸循环）的正中央产物，从而起功用。

因此来自德克萨斯大学南端医学中心的实证者们，进一步开展非商业性、开放首页第三部的临床实证，对三庚酸亚胺用药分析方法进行分析报告。实证结果网络服务发表于8月11日的JAMA Neuro杂志上。

实证共有归入14名未拒绝接受生酮菜肴用药的1型转运体原因囊肿的儿童与。打压策略为，在人会日最常菜肴中必要食品级三庚酸亚胺。

由于多数发作头痛不轻微，病患或家属的感觉足以用做分析报告。因此，实证者使用一原理脊髓电图、神经人际关系学、血液分析、脊髓阈值的核磁共有振检查等策略。

实证显示，1名人会（7%）没有显现出棘波；而其他人会在运用三庚酸亚胺后，棘波降幅逾70%，大部分病患神经人际关系表现以及脊髓阈值增加。11名病患（78%），无论如何使用三庚酸啮后未显现出副功用。3名人会（21%）表现为胃肠道病征，1（7%）名人会用药中断。

结果察看，三庚酸啮可以对G1D病患的主要神经功能产生有利直接影响。另外，实证的观察基准可以包含一个极为重要的框架，来分析报告代谢性脊髓病（正中央代谢产物精神上）的用药分析方法。

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校对： neuro207